Il s'agit d'une étude ouverte menée chez des patients atteints d’une leucémie aiguë myéloïde récidivante ou réfractaire, ou de syndromes myélodysplasiques de haut risque, et qui comporte deux phases : une phase d'escalade de dose suivie d'une phase d'expansion de dose.
Le traitement expérimental, REM-422, est un dégradeur de l’ARN messager (ARNm) de l'oncogène MYB, qui est administré par voie orale et qui a démontré une activité antitumorale dans des études précliniques.
Les objectifs principaux de l'étude sont d'évaluer l’innocuité et la tolérance du REM-422.