Il s'agit d'une étude ouverte menée chez des patients atteints d’une leucémie aiguë myéloïde récidivante ou réfractaire, ou de syndromes myélodysplasiques de haut risque, et qui comporte deux phases : une phase d'escalade de dose suivie d'une phase d'expansion de dose.

Le traitement expérimental, REM-422, est un dégradeur de l’ARN messager (ARNm) de l'oncogène MYB, qui est administré par voie orale et qui a démontré une activité antitumorale dans des études précliniques.

Les objectifs principaux de l'étude sont d'évaluer l’innocuité et la tolérance du REM-422.

Les patients recevront le traitement par cycles de 28 jours, jusqu'à la progression documentée de la maladie, une toxicité inacceptable, un arrêt volontaire du traitement, le retrait du consentement pour la collecte de données futures, l’absence de réponse au moins partielle après 6 mois de traitement, ou le retrait de l’étude par décision de l'investigateur. Les participants qui arrêtent le traitement seront suivis pour leur sécurité pendant 30 jours après la dernière prise du traitement.