L’étude clinique « MAPPYACTS 2 » ou « MoleculAr Profiling for Pediatric and Young Adult Cancer Treatment Stratification 2 » complète le programme national France Médecine Génomique 2025 (FMG2025) - indication « Cancers et leucémies pédiatriques en échec de traitement » lancé par le Ministère de la Santé et la Haute Autorité de Santé.

L’epcoritamab est un anticorps bispécifique qui permet l’engagement de nos cellules immunitaires pour détruire les cellules tumorales. Il se lie au CD20 sur les cellules du lymphome B et au CD3 sur les lymphocytes (globules blancs), permettant aux lymphocytes de cibler et détruire les cellules du lymhome B.

La sécurité et l’efficacité préliminaires de l’epcoritamab par voie sous-cutanée a été démontrée lors des essaies mené chez des patients adultes atteints de lymphome B récidivant ou réfractaire.

L’objectif principal de ce protocole est d’évaluer la sécurité et la capacité du dispositif SonoCloud-9® à ouvrir cette BHE chez l’enfant.

Pour le traitement de la tumeur, il est prévu un  suivi des séances de chimiothérapie par carboplatine, comme cela se pratique régulièrement en routine clinique. Dans la recherche proposée, nous proposons de rajouter à ce traitement habituel, une ouverture de la barrière hémato-encéphalique (BHE) pour potentialiser l’effet du carboplatine. Le patient un traitement avec le dispositif SonoCloud-9® dont le déroulement est le suivant :

Le brigatinib est un inhibiteur du récepteur ALK, qui s'est avéré efficace et qui a une autorisation de mise sur le marché (AMM) et est proposé chez des patients adultes ayant un carcinome pulmonaire non à petites cellules avec altérations ALK. Chez l'enfant, diverses tumeurs ont les modifications du gène ALK et les enfants atteints de ces tumeurs pourraient bénéficier d'un traitement par un inhibiteur du récepteur ALK. A l’heure actuelle aucun médicaments inhibant ALK n’est disponible en pédiatrie.

L’étude FaR-RMS concerne les patients enfants-adolescents et adultes et porteurs d’un rhabdomyosarcome, cancer des tissus conjonctifs dits « de soutien ou tissus mous » et qui peut se développer à tout endroit du corps en particulier la tête et le cou, les membres et les voies génito-urinaires. Cette étude portera sur les patients atteints d’un RMS au diagnostic ou en rechute. Cette étude est internationale et le centre Gustave Roussy est promoteur de cette étude pour la France.

Cette étude pourra être proposée aux patients atteints d’un cancer de la peau susceptibles d’être traités par voie intra-lésionnelle (Carcinome basocellulaire, Carcinome épidermoïde cutané, Carcinome des cellules de Merkel, kératoacanthome, tumeurs annexielles malignes de la peau, tumeurs du lymphome cutané à cellules T, sarcome de Kaposi).