Les leucémies aigues myéloïdes sont caractérisées par des anomalies cytogénétiques et moléculaires spécifiques. Le traitement de référence chez les sujets de moins de 70 ans en bon état général est basé sur la chimiothérapie intensive. Des inhibiteurs d’IDH1 et IDH2, mutations retrouvées dans environ 20% des cas de LAM ont été récemment développés conduisant à leur utilisation en cas de rechutes avec des résultats extrêmement prometteurs conduisant récemment à leur FDA approval aux USA.

En première ligne ces médicaments ne sont pas disponibles.