Essai SARCOME 13

Sarcome 13 est le seul protocole en France permettant l’accès à une immunothérapie pour les patients atteint d’ostéosarcome en cours de traitement initial de la maladie. 

L’objectif de cette étude de phase II est d’évaluer l’efficacité du mifamurtide (une immunothérapie) lorsqu'il est associé à une chimiothérapie postopératoire chez des patients ayant un ostéosarcome à haut risque de récidive. Si l’étude aboutit à une conclusion positive de meilleur contrôle de la maladie, ce médicament pourrait alors être accessible à tous les patients hors essai clinique.

L’ostéosarcome représente l’un des cancers des os les plus fréquents de l’adolescent et du jeune adulte. Les traitements de référence sont l’utilisation d’une polychimiothérapie encadrant la chirurgie de la tumeur primitive (site ou la maladie a commencé) et des métastases (autre site de maladie à distance du site primitif) quand elles sont présentes. 

Le mifamurtide est un nouveau traitement d’immunothérapie à l’étude qui pourrait améliorer l’efficacité des chimiothérapies en activant le système immunitaire. Depuis plus de trois décennies, il s'agit du seul médicament, utilisé dans le cadre d’essais cliniques, qui semble apporter un gain de survie chez les patients de moins de 30 ans avec une forme localisée d’ostéosarcome. Les données obtenues jusqu’à présent restent insuffisantes pour les patients avec un ostéosarcome métastatique.

Le mifamurtide est disponible dans plusieurs pays européens mais n’est accessible en France que dans le cadre de l’étude Sarcome 13 pour les patients ayant un osteosarcome de haut risque. 

Les patients enregistrés dans l’étude au diagnostic recevront une chimiothérapie néo-adjuvante (avant le traitement local par chirurgie) standard, puis une chirurgie de la tumeur primitive et si besoin des métastases pulmonaires. Les patients seront ensuite randomisés en deux groupes :

• Ceux qui reçoivent la chimiothérapie post opératoire standard, adapté à l’âge du patient
• Ceux qui reçoivent en plus de la chimiothérapie standard, le mifamurtide pour une période de 36 semaines, pendant et après la fin de la chimiothérapie

Le mifamurtide est un médicament bien toléré, responsable d’un syndrome grippal lors des premières injections puis avec peu d’effets secondaires. Il est administré par voie intra-veineuse à l’hôpital.

Investigateur principal : Dr Nathalie Gaspar (Gustave Roussy)

Ouverture de l'essai : Octobre 2018, pour une durée de 3 ans

Patients concernés : entre 2 et 50 ans, atteints d'un ostéosarcome à haut risque de rechute

Contact pour inclusions : E-mail

Les explications en vidéo