Le but de cette étude est de déterminer quelle est la meilleure dose de SNDX-5613, ainsi que de déterminer les effets indésirables de ce médicament expérimental. Cette étude vise également à déterminer si ce médicament peut ralentir la progression de votre maladie. Il s'agira également d'étudier s'il y a quelque chose dans votre sang qui peut être mesuré pour évaluer le fonctionnement du traitement et/ou prédire comment les futurs patients peuvent répondre au traitement.

Elle étudiera également à quelle vitesse et dans quelle mesure le SNDX-5613 est absorbé et éliminé de l'organisme (c'est ce qu'on appelle la pharmacocinétique).
Le SNDX-5613 est un médicament pris par voie orale.

Il s'agit d'une étude de phase I/II, ouverte, d'escalade de dose et d'expansion portant sur le SNDX-5613. Le SNDX-5613 est en cours de développement dans le traitement des patients atteints de leucémie aiguë récidivante ou réfractaire (R/R) hébergeant un réarrangement du gène MLL ou une leucémie aiguë avec mutation NPM1c. La phase I* vise à identifier la dose maximale tolérée et la dose recommandée en phase II (DRP2)* du SNDX-5613 chez des patients atteints de leucémie aiguë.

La sécurité d’emploi et l'efficacité du SNDX-5613 à DRP2 seront explorées dans 3 cohortes spécifiques à une indication.
Si vous êtes éligible pour participer uniquement à la partie phase II de cette étude, vous serez affecté(e) à l'une des cohortes suivantes :

• Cohorte 2A : Patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL)/leucémie aiguë de phénotype mixte (LAPM) MLLr
• Cohorte 2B : Patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) MLLr
• Cohorte 2C : Patients atteints de LMA NPM1c

Si vous décidez de participer à cette étude, vous recevrez le SNDX-5613.

Environ 45 centres à travers le monde participeront à l'étude, et chacun de ces centres recrutera des patients atteints d’une maladie comme la vôtre. Environ 306 patients pourront participer au total.
En France, il est prévu qu'environ 25 patients participent à la partie 2 dans 2 centres.