Dans environ 10% des cas de cancer du rectum, la maladie est localement avancée au moment du diagnostic et nécessite un traitement dit « néoadjuvant », associant chimiothérapie et radiothérapie avant l’opération. Ce traitement diminue le risque de récidive locale ou métastatique du cancer. Toutefois, pour environ 25% de ces patients, la maladie réapparait dans les 3 ans suivant la chirurgie, malgré le traitement néoadjuvant.

Le protocole PRAAR1 évalue un nouveau médicament, le ASTX660, à prendre en plus du traitement néoadjuvant, avant la chirurgie. ASTX660 a pour but de bloquer les mécanismes utilisés par la tumeur pour échapper au traitement par radiochimiothérapie. L’objectif de ce traitement est donc d’augmenter l’efficacité du traitement néoadjuvant, et donc, d’augmenter les chances de chirurgie curative, et de diminuer le risque de rechute du cancer.

ASTX660 est sous forme de gélule à prendre par voie orale une fois par jour pendant 7 jours, une semaine sur deux, pendant 10 semaines. Le protocole PRAAR1 a pour but d’évaluer les effets secondaires ressentis lors de la prise de ASTX660 en plus du protocole standard et ainsi, de déterminer quelle est la meilleure dose de traitement pour les études futures (la dose à la fois la plus efficace et la mieux tolérée).