Etude scientifique sur la sécurité et l'efficacité du médicament brigatinib chez les enfants et les jeunes adultes atteints d'une tumeur avec altération du récepteur ALK
Le brigatinib est un inhibiteur du récepteur ALK, qui s'est avéré efficace et qui a une autorisation de mise sur le marché (AMM) et est proposé chez des patients adultes ayant un carcinome pulmonaire non à petites cellules avec altérations ALK. Chez l'enfant, diverses tumeurs ont les modifications du gène ALK et les enfants atteints de ces tumeurs pourraient bénéficier d'un traitement par un inhibiteur du récepteur ALK. A l’heure actuelle aucun médicaments inhibant ALK n’est disponible en pédiatrie.
Cette étude a pour objectif d’évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance, et de démontrer l’efficacité du briganitib chez les enfants, adolescents et adultes jeunes présentant une tumeur avec modification du gène ALK, en particulier chez ceux traité pour un lymphome anaplasique à grandes cellules ou une tumeur myofibroblastique inflammatoire, deux types de tumeurs pour lesquelles l’efficacité d’autres inhibiteurs du récepteur ALK a été démontré.