SACHA
Étude de cohorte prospective observationnelle de Suivi de l’utilisation de molécules innovAntes en Cancérologie et en Hématologie pour les enfants, les Adolescents et les jeunes adultes en situation d’échec thérapeutique ou en rechute et non éligibles à un essai clinique (SACHA)
En France, l’accès à l’innovation thérapeutique pour les enfants et les adolescents en rechute d’un cancer est surtout possible grâce aux essais cliniques. C’est l’objet d’importants programmes de recherche à l’instar des essais MAPPYACTS ou AcSé- ESMART permettant un accès sécurisé à des profilages moléculaires de la tumeur en rechute et aux thérapies ciblées innovantes au moyen d’une analyse moléculaire approfondie de leur tumeur. Toutefois, malgré cette forte dynamique d’élargissement du panel des essais de nouveaux médicaments en France, l’offre thérapeutique reste insuffisante et les pédiatres oncologues et hématologues prescrivent des médicaments innovants soit dans le cadre d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation*, soit en-dehors de l’indication pour lesquelles les médicaments sont autorisés (hors autorisation de mise sur le marché ou AMM).
Qu’est-ce que SACHA et quel est son objectif principal?
C’est une étude observationnelle (non interventionnelle) qui collecte de manière prospective des données de toxicité et d’efficacité des thérapies innovantes administrées dans le cadre d’une ATU, ou hors AMM chez les enfants, adolescents et jeunes adultes (moins de 25 ans) atteints d’un cancer et en situation d’échec thérapeutique ou en rechute et non éligibles à un essai clinique.
L’objectif du projet SACHA est d’encadrer et de sécuriser ces prescriptions grâce à la mise en place d’un suivi organisé de ces patients.
En colligeant les données pour toutes ces prescriptions, le projet générera des connaissances, améliorera les pratiques de discussions pluridisciplinaires des cas de rechute et l’inclusion dans les essais. Il permettra aussi de justifier l’arrêt de certaines prescriptions individuelles lorsqu’elles sont inefficaces ou particulièrement mal tolérées.
Quelle est la procédure d’inclusion des patients ?
L’étude SACHA est menée en collaboration avec le réseau des organisations hospitalières interrégionales de recours en oncologie pédiatriques (OIR) qui organisent des Réunions de Concertation Pluridisciplinaires Interrégionales Pédiatriques (RCPPI) regroupant les 31 centres de la Société Française des Cancers et des leucémies de l’Enfant et de l’adolescent (SFCE). Les dossiers des patients en rechute ou en échecs thérapeutiques sont discutés en RCPPI pour proposer éventuellement l’inclusion dans SACHA. Il ne s’agit, en aucun cas, de se substituer aux essais cliniques mais, bien au contraire, de s’assurer de la non-éligibilité des enfants avant de prescrire hors AMM.
Que recueille-t-on et comment ?
Un portail web (VIGINOM) collaboratif et sécurisé (autorisé par la CNIL) a été mis place pour le recueil et l’analyse des données d’intérêt. Ce dispositif est géré par l’Unité Fonctionnelle de Pharmacovigilance (UFPV) de Gustave Roussy et a été validé dans de nombreuses études pharmacoépidémiologiques, en oncologie notamment. VIGINOM permet de colliger et d’analyser les données d’efficacité et de tolérance des traitements et de faire les déclarations de pharmacovigilance.
Cette étude est soutenue par la Société Française des Cancers et des leucémies de l’Enfant et de l’adolescent (SFCE) et financée par la Fondation du LEEM et les associations « Imagine for Margo » et « Hubert Gouin- Enfance & Cancer »
Contact :
Chef de projet : Dr NDOUNGA-DIAKOU Lee Aymar
Leeaymar.NDOUNGA-DIAKOU@gustaveroussy.fr
* Procédure créée en 1986, permettant à certaines catégories de malades d’avoir accès à des médicaments n'ayant pas encore été mis sur le marché mais qui représentent une avancée thérapeutique majeure ou qui répondent à un besoin médical non couvert.