Le protocole HRNBL2 est un protocole destiné aux patients porteurs d’un neuroblastome de haut risque (maladie métastatique chez des enfants de plus de un an ou maladie avec une amplification de l’oncogène NMYC). Il repose sur l’expérience du groupe européen SIOPEN et les informations issues de l’expérience internationale. Il comporte quatre phases de traitement.

La phase d’induction consiste en de la chimiothérapie conventionnelle dont l’objectif est de réduire au maximum l’envahissement métastatique. Ce protocole va comparer deux types de chimiothérapie, le protocole issu de l’expérience du groupe SIOPEN et celui utilisé jusqu’à maintenant par le groupe allemand.

La phase de consolidation consiste en l’administration d’une chimiothérapie à haute dose dont la toxicité hématologique est contrôlée grâce à une greffe de cellules souches hématopoïétiques prélevés auparavant par cytaphérèse chez le patient. Le protocole évalue le bénéfice potentiel de deux cures de chimiothérapie à haute doses par rapport à une cure qui est le traitement classique.

Le traitement local consiste en une chirurgie de la tumeur primitive
généralement réalisée entre la phase d’induction et celle de consolidation et une radiothérapie du site de cette tumeur primitive faite après la phase de consolidation. Pour les patients pour lesquels la tumeur n’aura pas pu être totalement enlevée sera posée la question d’un bénéfice d’une réirradiation plus importante à ce niveau.

Enfin le traitement est complété par une phase d’entretien comprenant un agent «matûrant» donné en gélule l’acide rétinoïque avec six cures et une immunothérapie avec un anticorps administré par voie intra veineuse en cinq cures de dix jours.