Essai AcSé-ESMART

European Proof-of-concept Therapeutic Stratification Trial of Molecular Anomalies in Relapsed of Refractory Tumors in children

AcSé-ESMART (ITCC-057) est un essai clinique de phase précoce unique au monde en pédiatrie, qui porte sur tous les types de cancers et leucémies de l’enfant, en rechute ou en échec thérapeutique.

Le principe est d’évaluer la faisabilité et la pertinence clinique de proposer aux jeunes patients des traitements innovants (thérapies ciblées ou immunothérapies), qui seront adaptés au mieux au profil moléculaire et immunologique de leur maladie. Ces traitements sont proposés seuls, associés entre eux ou en association avec une chimiothérapie. Cet essai européen s’inscrit donc dans la continuité d’analyses établies au moment où la maladie met en échec les traitements afin d’identifier ses anomalies moléculaires. Ces analyses sont réalisées dans le cadre de programmes européens tels que l’étude MAPPYACTS en France.

L’ambition de ce programme est de doubler en deux ans le nombre de nouveaux médicaments proposés aux patients pédiatriques et vise donc à accélérer fortement l’accès aux thérapies innovantes pour des enfants en rechute ou en échec thérapeutique, quel que soit leur cancer. 

Mi-2019, 9 molécules réparties dans 10 bras de traitement étaient en cours d’évaluation dans cet unique essai thérapeutique et 116 jeunes patients ont été inclus depuis le lancement (110 en France et 6 à l’étranger). 

L'essai AcSé-ESMART est financièrement soutenu par l'association Imagine for Margo, l'Institut National du Cancer et la Fondation ARC.

Promoteur de l'essai : Gustave Roussy
Investigateur coordinateur : Dr Birgit Geoerger (Gustave Roussy)
Durée des inclusions : août 2016 à août 2025
Objectif : inclure 280 enfants en échec thérapeutique (tous cancers, solides ou hématologiques).
Pays concernés : Allemagne, Danemark, Espagne, France, Italie, Pays-Bas et Royaume-Uni
Financement : Imagine for Margo, INCa et Fondation ARC