La recherche autour des tumeurs cérébrales de l'enfant est l'un des 4 axes de la campagne Guérir le Cancer de l'Enfant au 21e siècle.
Tumeurs cérébrales
Accélérer la recherche et développer des innovations thérapeutiques dans une pathologie considérée jusqu’à aujourd’hui comme incurable, le gliome infiltrant du tronc cérébral (DIPG) est un défi.
Comment y parvenir ?
Mieux les classer
Grâce à une description moléculaire précise en lien avec les données cliniques pour chaque patient, nous avons individualisé un cinquième type de gliome diffus de la ligne médiane dont l’évolution est moins rapide. Ces tumeurs activent systématiquement une voie de signalisation qui semble ralentir la progression. Cette découverte ouvre de nouvelles perspectives thérapeutiques.
Découvrir des vulnérabilités nouvelles
Grâce à des cribles de létalité synthétique où l’on éteint l’expression des gènes sans a priori, nous avons découvert deux nouvelles cibles thérapeutiques. Ces protéines sont indispensables à la survie de ces tumeurs spécifiquement et pas du tout aux cellules normales. Nous avons validé et étudié le mécanisme d’action de la première qui s’appelle VRK3 et nous allons essayer de développer un nouveau médicament pour bloquer l’action de cette protéine.
Mieux traiter
Le protocole thérapeutique BIOMEDE 2.0 en cours évalue dès le diagnostic un nouveau médicament, ONC201, qui représente un grand espoir. Il s’agit d’un essai thérapeutique Européen promu par Gustave Roussy qui va proposer cette innovation à plus de 340 enfants qui ont une tumeur du tronc cérébral. Dans cet essai, tous les enfants ont une analyse moléculaire complète de leur tumeur dès le diagnostic pour adapter au mieux les traitements et comprendre les mécanismes de formation de ces tumeurs et de résistance aux traitements. De plus un avatar de la tumeur des patients est créé chaque fois que possible, pour tester in vitro des nouveaux médicaments.
Ainsi, grâce soutiens financiers reçus, un programme de Médecine de Précision 2.0 et d’Accélération des innovations thérapeutiques est en cours pour tous les enfants et les adolescents (et même les adultes) qui ont une tumeur infiltrante du tronc cérébral ou de la ligne médiane en France et en Europe.
Les résultats définitifs du protocole BIOMEDE 1.0 qui comparait trois médicaments ont été présentés au congrès annuel de l’American Society of Clinical Oncology à Chicago le 4 juin.
Cette étude internationale (la plus importante jamais réalisée dans cette maladie) a montré qu’il était possible de mettre en place une médecine de précision basée sur le profilage moléculaire d’une biopsie au diagnostic. Il a aussi permis de définir un standard de traitement avec l’Évérolimus qui est bien toléré et permet avec la radiothérapie un contrôle de la maladie meilleur qu’avec la radiothérapie seule.
Le DIPG est une maladie orpheline de traitement et représente le plus grand défi de l’oncologie pédiatrique.
« Les gliomes infiltrants du tronc cérébral et de la ligne médiane représentent la forme de gliome la plus grave chez l’enfant et chez l’adolescent. Ces dernières années nous avons travaillé à une meilleure connaissance biologique de ces tumeurs qui a permis de raffiner leur classification. Il s’agit pour nous maintenant de valider de nouveaux traitements pour les patients grâce aux modèles d’étude que nous avons établis »
Dr Jacques Grill, pédiatre oncologue à Gustave Roussy
