Des cancers rares, mais pas orphelins

Les cancers rares font l'objet d'une attention particulière à Gustave Roussy, avec une prise en charge adaptée à chaque patient et un accès aux thérapies innovantes. Une expertise reconnue à l'échelle nationale et internationale.

On appelle cancers rares les cancers dont l'incidence, c'est-à-dire le nombre de nouveaux cas par an, est inférieur à 6 pour 100 000 personnes. "La majorité des professionnels de santé ne sont pas habitués à rencontrer ces pathologies. Pour les patients, c'est une double peine : ils souffrent d'un cancer et sont dans l'incapacité de trouver des réponses à leurs questions. Ils trouvent même au contraire n'importe quoi sur Internet", explique le Dr Charles Honoré, chirurgien viscéral et responsable du comité "Os – Parties molles", prenant en charge notamment les sarcomes.

Gustave Roussy, centre de référence

En 2009, l'Institut National du Cancer (INCa) a voulu mieux organiser l'offre de soins pour les cancers rares, afin d'améliorer la prise en charge, diagnostique et thérapeutique, des patients. Pour cela, il a labellisé des réseaux regroupant différents établissements de prise en charge coordonnés par des centres de référence. Gustave Roussy est aujourd'hui à la tête de cinq de ces réseaux cliniques nationaux :

• Refcor, pour les cancers ORL rares,
• Rythmic, pour les cancers du thymus,
• Carare, pour les tumeurs rares du rein,
• Tuthyref, pour les cancers de la thyroïde réfractaires aux traitements,
• Tenpath pour le diagnostic anatomopathologie des tumeurs neuroendocrines.

 L'Institut est aussi très impliqué dans trois autres réseaux nationaux : 

• Netsarc pour les sarcomes,
• TMRO pour les cancers rares de l'ovaire,
• Comete pour les tumeurs de la surrénale.

Accélérer l'innovation thérapeutique

Pour faire progresser la compréhension de ces cancers et les possibilités thérapeutiques, Gustave Roussy s'implique particulièrement dans le développement de nouveaux traitements spécifiques à ces pathologies. Grâce à sa forte implication dans les réseaux et grâce au travail en synergie entre ses comités d'organes et son département d'innovation thérapeutique et essais précoces (DITEP), l'Institut a la capacité de convaincre les laboratoires pharmaceutiques d'inclure des cohortes de patients atteints de cancers rares dans leurs essais.

Des perspectives importantes pourraient se trouver notamment du côté de l'immunothérapie. C'est ainsi qu'un cancer digestif rare, le cholangiocarcinome, jusqu'ici orphelin de traitement, a pu trouver une thérapie prometteuse. "Les nouvelles modalités d'immunothérapie sont une révolution pour la cancérologie. Elles bénéficient déjà aux formes classiques de cancers urologiques. Mais tout reste à explorer pour les cancers rares, comme ceux des testicules ou de la verge, par exemple", ajoute le Dr Laurence Albiges, responsable du comité urologie.

Les cancers de l'enfant, des cancers rares

La définition des cancers rares fait de tous les cancers de l'enfant des tumeurs rares. Mais parmi eux, certains sont extrêmement rares, comme le synovialosarcome, dont on a compté 150 cas depuis 10 ans en Europe. Les sarcomes représentent 20 à 30% des cancers de l'enfant. Ils touchent l'os, tels que les tumeurs d'Ewing et les ostéosarcomes, ou les "tissus mous" comme les rhabdomyosarcomes. Dans le cas des sarcomes osseux, par exemple, des études communes ont pu être développées avec les adultes permettant d'augmenter la taille des cohortes et de répondre plus rapidement à des questions thérapeutiques, mais aussi de réaliser des études biologiques dans ces cancers rares touchant enfants, adolescents et adultes afin d'identifier des facteurs moléculaires associés à l'âge et au pronostic. Concernant les sarcomes des tout-petits, l'Institut propose d'effectuer une recherche de facteurs génétiques, en particulier lorsqu'il y a des antécédents de cancer dans la famille.

À Gustave Roussy, les jeunes patients atteints de rhabdomyosarcome de la tête ou du cou peuvent bénéficier d'une technique de chirurgie carcinologique et plastique unique, et de la protonthérapie. "Ces stratégies permettent d'atteindre un taux de contrôle local de la maladie de 80% contre 50 à 60% avec les techniques habituelles", note le Dr Minard-Colin. D'autre part, depuis plus de 20 ans, Gustave Roussy a développé un expertise reconnue internationalement dans le traitement local des sarcomes génito-urinaires du jeune enfant permettant un excellent contrôle de la maladie mais aussi et surtout de limiter les séquelles. Ce traitement combine la curiethérapie et la chirurgie.

Les cancers rares font donc partie du quotidien de Gustave Roussy, avec plusieurs comités entièrement consacrés à de telles pathologies, comme le comité Tumeurs endocrines. Au final, "le terme de 'cancer rare' est malheureux, car si on les regroupe, ils concernent 22% de tous les patients atteints de cancer", note le Dr Honoré.