Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, portant sur le SY-1425 plus azacitidine versus placebo plus azacitidine chez des patients adultes atteints d'un Syndrome Myélodysplasique de Haut Risque, nouvellement diagnostiqués et RARA positifs

Le SY-1425 (tamibarotène) est un agoniste puissant et sélectif du récepteur alpha de l’acide rétinoïque (RARα), utilisé et approuvé dans le traitement de la leucémie aiguë promyélocytaire en rechute/réfractaire (LAP R/R) au Japon. Le SY-1425 est en cours de développement chez un sous-ensemble de patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) non LAP RARA positifs, comme identifié par des niveaux élevés d’expression du RARA dans les blastes. Les données cliniques initiales chez les patients atteints de LAM R/R et de syndrome myélodysplasique à risque élevé (SMD-HR) RARA positif traités par SY-1425 en monothérapie ont démontré des signes d’activité biologique avec une différenciation myéloïde et des réductions des blastes.

Chez les patients atteints de LAM nouvellement diagnostiqués, traités le SY-1425 en association avec l’azacitidine a montré des taux de réponse complète (RC) élevés et un délai d’action rapide chez les patients RARA positifs. Environ 30 % des patients atteints de LAM et 30 % à 40 % des patients atteints de SMD sont RARA positifs.

Dans cette étude, les patients atteints de SMD-HR RARA positifs nouvellement diagnostiqués seront randomisés pour recevoir un traitement par SY-1425 plus azacitidine ou par placebo plus azacitidine.