L’étude FaR-RMS concerne les patients enfants-adolescents et adultes et porteurs d’un rhabdomyosarcome, cancer des tissus conjonctifs dits « de soutien ou tissus mous » et qui peut se développer à tout endroit du corps en particulier la tête et le cou, les membres et les voies génito-urinaires. Cette étude portera sur les patients atteints d’un RMS au diagnostic ou en rechute. Cette étude est internationale et le centre Gustave Roussy est promoteur de cette étude pour la France.

Cette étude est a comme objectifs notamment 1) d’introduire dans un modèle statistique original « MAMS », multi-bras, multi stade ou phase (Phase 1/2/3) des nouveaux médicaments au diagnostic dans les formes de très haut risque et en rechute, 2) de tester les différentes modalité de traitement d’entretien (la chimiothérapie d’entretien est le 1ER progrès depuis 1974 en terme de traitement systémique dans cette maladie) 3) de poser des questions scientifiques sur la radiothérapie (dose, timing), 4) de travailler en collaboration avec les adultes pour établir les meilleurs standards thérapeutiques mais aussi les bases moléculaires de la chimiorésistance certainement aussi dépendante de l’âge et 5) de permettre de multiples études ancillaires, biologiques, immunologiques, et radiologiques pour déterminer de nouveaux facteurs pronostiques pour mieux adapter les traitements et de nouvelles cibles thérapeutiques.

Cette étude comporte ainsi de nombreux bras de traitement et il n’est pas possible de les décrire de façon exhaustive. Plusieurs stratégies de traitements seront proposées après accord du patient et/ou de ses représentants légaux, et cela après randomisation ,« tirage au sort ». Le type de traitement général est basé sur la chimiothérapie associée ou non à des nouveaux médicaments, et d’une durée variable, en fonction du stade et de l’extension de la maladie. La radiothérapie sera administrée en fonction de l’âge du patient et de l’extension de la maladie, à une dose et selon un schéma variable, après accord du patient et/ou de ses représentants légaux, et cela après randomisation ,« tirage au sort ».

Cette étude est soutenue par la Société Française  des Cancers de l’Enfant (SFCE) et par le GSF GETO (Groupe des Sarcomes Français et des Tumeurs Osseuses). Elle sera ouverte en France dans 40 centres, 28 pédiatriques et 12 adultes.