Les options thérapeutiques pour les sarcomes des tissus mous ayant évolué à un stade avancé ou métastatique sont limitées. Il est donc indispensable de poursuivre les recherches pour développer de nouvelles stratégies thérapeutiques plus efficaces. L’une de ces stratégies repose sur l’administration de molécules qui ciblent de façon spécifique des mécanismes moléculaires impliqués dans le développement de la tumeur ; on parle de thérapie ciblée.

Des études précliniques récentes ont démontré une augmentation de l’efficacité de deux thérapies ciblées aux mécanismes d’actions différents mais complémentaires quand elles sont administrées en même temps. On parle d’association ou de combinaison thérapeutique. Dans cette étude, nous émettons l’hypothèse que l’association de ces 2 thérapies ciblées permettrait de ralentir le développement des tumeurs : i) Le Pazopanib, commercialisé sous le nom de Votrient® et utilisé pour le traitement de certains sous-types de sarcomes des tissus mous et ii) L’HDM201, une thérapie ciblée expérimentale, en cours de développement clinique. L’objectif de cette étude AMPHISARC est d’évaluer la tolérance et l’efficacité de cette association thérapeutique avec une première étape visant à déterminer à quelles doses ces deux médicaments peuvent être administrés ensemble. Dans cette première étape de recherche de dose : i) Le Pazopanib est administré chaque jour par voie orale, à une dose fixe conforme à la dose approuvée par les autorités Françaises et Ii) L’HDM201 sera évalué à différentes doses croissantes et administré toutes les 3 semaines par voie orale. A l’issue de cette 1ère étape de recherche de dose, une dose d’HDM201 sera sélectionnée pour être évaluée dans une seconde étape appelée cohorte d’extension qui évaluera l’activité clinique et biologique de cette combinaison à une dose fixe.