Une année d’avancées dans la prise en charge des cancers des enfants et des adolescents
Gustave Roussy porte de grandes ambitions, notamment celle de guérir le cancer de l’enfant au 21e siècle : Accélérer la transformation des connaissances en innovations thérapeutiques, mieux comprendre les origines des tumeurs de l’enfant et de l’adolescent et notamment des tumeurs cérébrales, améliorer leur guérison et anticiper les complications à long terme... Retour sur une année d’avancées marquantes en cette journée mondiale dédiée du 15 février.
Chaque année, 2 500 enfants et adolescents sont touchés par un cancer en France. Si des progrès majeurs ont déjà été réalisés ces dernières années, aujourd’hui un enfant sur cinq ne guérira pas de sa maladie. C’est pour ces jeunes patients que Gustave Roussy met tout en œuvre pour faire des percées thérapeutiques, avec un programme de recherche médico-scientifique d’envergure CRESCENDO dédié aux cancers pédiatriques et financé en grande partie grâce à la campagne « Guérir le cancer de l’enfant au 21e siècle » portée par la Fondation Gustave Roussy et présidée par Frédéric Lemos.
Pré-cancer : PREDCAP : un nouveau registre de prédispositions génétiques
Inscrit dans l’axe Génétique de la campagne « Guérir le cancer de l’enfant au 21e siècle », la création de PREDCAP, Observatoire national de prédisposition des syndromes de prédisposition aux cancers pédiatriques, est un outil unique pour améliorer les connaissances sur le risque de survenue de tumeur dans le cadre de syndromes de prédisposition aux cancers de l’enfant et de l’adolescent déjà connus ou nouvellement identifiés. Cette base de données communes, unique en France, agrège l’ensemble des informations cliniques et génétiques générées dans les centres d’onco-hématologie pédiatrique et laboratoires d’oncogénétique français. Elle permettra d’évaluer le risque oncologique individuel et familial et de proposer un éventuel programme de dépistage précoce.
BIOMEDE 2 : un essai porteur d’espoir dans le gliome infiltrant du tronc cérébral
Tumeurs très agressives touchant chaque année une centaine d’enfants et d‘adultes en France, les gliomes infiltrant du tronc cérébral (GITC) et de la ligne médiane sont inopérables et les effets de la radiothérapie, limités et transitoires. L’essai BIOMEDE 2.0., étude européenne comparative lancée en 2022 vise à démontrer la supériorité éventuelle d’un nouveau médicament prometteur administré dès le diagnostic, l’ONC201, par rapport à l’évérolimus, une thérapie ciblée considérée comme le meilleur traitement en association avec la radiothérapie à l’heure actuelle.
MAPPYACTS : orienter vers des thérapies ciblées grâce au séquençage du génome
Vaste essai européen promu et coordonné par Gustave Roussy, MAPPYACTS dont les résultats ont été présentés au congrès américain AACR, a posé les bases de l’accès à une médecine personnalisée de précision pour les jeunes atteints d’un cancer en récidive. Analyser l'ensemble des gènes codants de la tumeur (Séquençage des exons) pour trouver une ou plusieurs anomalies des gènes tumoraux permet non seulement de mieux comprendre la maladie pour mieux la traiter, mais aussi d’orienter les enfants et adolescents vers de nouvelles options de traitement au moment de la récidive. Cette étude a été également la première à explorer le rôle de la biopsie liquide ou l’analyse d’ADN tumoral circulant dans le sang des jeunes patients.
Immunologie et immuno-organoïdes pour mieux comprendre les cancers pédiatriques
L’enjeu majeur des équipes de recherche est de comprendre pourquoi le cancer pédiatrique échappe au système immunitaire et de développer de nouvelles immunothérapies efficaces chez l’enfant, dont le système immunitaire est différent de celui de l’adulte. Une équipe de chercheurs de renommée internationale dirigée par Florent Ginhoux, équipée de technologies innovantes comme l’analyse Single Cell, travaille sur les interactions spécifiques entre les cellules du système immunitaire et les cellules cancéreuses. Ouverte en mai 2022, l’étude « Immune Organoïdes » développe l’approche Organoïdes pour identifier le rôle des cellules immunitaires dans le développement des tumeurs, identifier, cibler de nouvelles anomalies et tester de nouveaux médicaments ou combinaisons thérapeutiques.
Témozolomide : une nouvelle forme galénique spécialement adaptée aux enfants
Indiqué dans le traitement de certaines tumeurs comme les neuroblastomes ou les tumeurs cérébrales de l’enfant et de l’adulte, le témozolomide (Témodal®) est un médicament qui était uniquement disponible sous forme de gélule, forme peu adaptée à la prise pédiatrique. Après plusieurs années d’essais et d’études, le département de pharmacie de Gustave Roussy a mis au point une préparation hospitalière liquide (sous forme de poudre à reconstituer) devenue un médicament mis sur le marché le 1er juin 2022. Bien tolérée et adaptée aux besoins des patients pédiatriques, cette nouvelle forme galénique permet de traiter de plus jeunes enfants.
Après-cancer : guérir mieux et dépister les complications à long terme
Comprendre, dépister et prévenir les complications tardives des traitements du cancer de l’enfant et de l’adolescent est un enjeu majeur. La consultation de suivi à long terme du Département de Cancérologie de l’Enfant et de l’Adolescent, développée depuis 2012, et à présent intégrée dans le programme INTERCEPTION permet d’informer les patients de leurs risques compte-tenu de leur histoire, de dépister, prendre à charge et prévenir les complications tardives. Au-delà du bénéfice individuel pour chaque patient, cette consultation a permis de développer une base de données des patients afin d’améliorer les connaissances épidémiologiques et de lancer de grandes études de santé à long terme. Ces études ont d’ores et déjà permis d’identifier de nouvelles séquelles comme par exemple des troubles de croissance pouvant être prévenus par une prise en charge adaptée.
EVAPARC : Un parcours de soins intégré dès le diagnostic pour mieux accompagner les enfants et adolescents traités pour une tumeur cérébrale
Les tumeurs cérébrales sont les tumeurs solides les plus fréquentes chez les enfants. Elles représentent près de 30 % des tumeurs, juste avant les leucémies. Si un certain nombre d'enfants et adolescents traités pour une tumeur cérébrale guérissent, ils restent très exposés à un certain nombre de difficultés à long-terme : physiques, cognitives, émotionnelles... Un accompagnement, adapté et multidisciplinaire (psychologique, neuropsychologique, social, scolaire…) dès le diagnostic paraît indispensable afin de favoriser une insertion pleine et entière de ces enfants et adolescents dans la société. Lancé en 2022, le programme EVAPARC permettra d’évaluer l’efficacité de 3 programmes d’accompagnement spécifique et multidisciplinaire proposés aux enfants et adolescents en rémission d’une tumeur cérébrale et à leur famille.
L’unité des Adolescents et Jeunes Adultes (AJA) a fêté ses 20 ans
Première structure en cancérologie créée en France pour les 13-25 ans, l’unité Adolescents Jeunes Adultes (AJA) a soufflé ses 20 bougies le 23 novembre 2022 en présence de Brigitte Macron et des associations très impliquées dans la vie du département de cancérologie de l’enfant et de l’adolescent. La prise en charge dans l’unité est spécifiquement adaptée aux besoins des jeunes. Son objectif est triple : Fournir une prise en charge médicale et oncologique complète, intégrée et coordonnée du diagnostic à l’après-cancer ; offrir une bonne qualité de vie pendant et après la maladie grâce à des dispositifs et outils répondant aux besoins psycho-socio-éducatif ou professionnel des jeunes et favoriser l’accès à la recherche clinique et à l’innovation thérapeutique.
Pionnier dans la prise en charge des jeunes patients avec la création en 1950 du 1er service de cancérologie pédiatrique en France, le département de cancérologie de l’enfant et de l’adolescent prend en charge tout type de cancer pédiatrique, hormis les leucémies de l’enfant. De nombreuses associations œuvrent au quotidien aux côtés des personnels soignants pour accompagner les patients et leurs familles dans leur parcours de soins et contribuent également au financement de nombreux programmes de recherche essentiels pour améliorer les prises en charge.