Étude de phase 1/2, en ouvert, avec escalade de dose, évaluant la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du TP-3654 administré par voie orale chez des patients atteints de myélofibrose primitive ou secondaire à risque intermédiaire ou élevé.

Les résultats des études in vivo et in vitro suggèrent des effets bénéfiques de la prise seule de TP-3654 ou combinée avec ruxolitinib sur la myélofibrose.

L’objectif principal est de déterminer le profil de sécurité du TP-3654 et la dose maximale tolérée en monothérapie chez des patients ayant déjà été traités pour la myélofibrose, ou ceux n’étant pas éligibles pour recevoir des inhibiteurs JAK.

Les patients inclus débuteront tous avec une dose journalière de 480mg, puis les doses seront augmentées progressivement en fonction de chaque patient jusqu’à l’atteinte d’une dose maximale tolérée. La durée de traitement dépendra de la réponse et de la tolérance au traitement.