Etude ESMART

Cette étude est destinée aux enfants, aux adolescents et aux jeunes adultes dont le cancer est revenu ou n’a pas suffisamment répondu au précédent traitement.
Une analyse approfondie des gènes de la tumeur permettra de mettre en évidence des anomalies des gènes qui pourraient être à l’origine de la maladie ou de sa résistance au traitement.

Parmi les anomalies détectées, quelques-unes sont bien connues et jouent un rôle majeur dans la croissance de la tumeur. De nouveaux médicaments capables d’inhiber ces anomalies pourraient être actifs dans ce cas. En revanche, le rôle de la plupart des anomalies n’est pas bien défini actuellement, mais il peut déjà exister des médicaments les ciblant.
Des explorations supplémentaires sont nécessaires pour évaluer l’efficacité de ces traitements ciblant une anomalie particulière. Dans certaines tumeurs, on ne retrouve pas d’anomalie des gènes détectables par les techniques actuelles. Mais ce n’est pas parce que les analyses ne les ont pas mises en évidence qu’il n’existe pas d’anomalie génétique dans ces tumeurs. En effet, un patient pourrait bénéficier d’un traitement ciblant une altération particulière, même en l’absence de l’anomalie du gène détectée.

Dans ce contexte, l’étude ESMART a pour objectif d’explorer des nouveaux médicaments, seul ou en association, de chercher quelle est la meilleure dose chez l’enfant, adolescent et jeune adulte, et si des anomalies retrouvées ou non dans la tumeur mènent à un avantage thérapeutique chez ces patients.

Cette étude offre plusieurs options de traitements différentes (aussi appelées « bras de traitement ») pour s’adapter à l’éventail des anomalies qui pourraient être retrouvées. Le choix de ton traitement est guidé par les anomalies des gènes de ta maladie et/ou la réponse à la chimiothérapie associée observée antérieurement dans ce type de tumeur.