Cette étude est menée pour la première fois chez l’homme et vise à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité du PRT3789 chez des participants atteints de tumeurs solides avancées ou métastatiques sélectionnées avec mutation du gène SMARCA4.

Le gène SMARCA4 contient les informations nécessaires pour fabriquer une protéine appelée BRG1. Cette dernière aide à contrôler de nombreuses fonctions importantes comme la croissance cellulaire. Lorsque le gène SMARCA4 est endommagé, la protéine BRG1 disparaît et des cellules saines peuvent devenir cancéreuses. Des mutations de SMARCA4 ont été découvertes dans de nombreux types de cancer dont les tumeurs solides.

Le PRT3789 est un traitement intraveineux qui agit en tuant les cellules cancéreuses qui présentent des mutations dans SMARCA4 et qui a été conçu pour ne pas affecter les cellules normales sans mutations au niveau de SMARCA4.
Cette étude inclura environ 86 participants adultes et il est prévu d’évaluer 8 niveaux de dose de PRT3789. Pour être éligibles à cette étude, les participants doivent soit avoir présenté une progression de leur maladie pendant qu’ils recevaient le traitement standard pour leur type de cancer, soit être inéligibles au traitement standard.

Les participants recevront le PRT3789 administré par voie intraveineuse une fois par semaine au centre de l’étude jusqu’à la survenue d’une progression du cancer ou de problèmes médicaux inacceptables. Le médecin de l’étude et le personnel de l’étude surveilleront la façon dont les participants répondent au PRT3789 lors des visites de l’étude au cours desquelles ils feront l’objet de certains examens, procédures et évaluations.