Il s’agit d’un essai de Phase I/II qui évalue la tolérance et l’efficacité de l’EP0031, chez des patients présentant un cancer médullaire de la thyroïde ou un cancer du poumon non à petites cellules et n’ayant jamais été traités ou ayant déjà reçu un traitement anti RET de 1ère génération.

L’EP0031 est un traitement ciblant l’oncogène RET. Ce traitement de 2ème génération est un inhibiteur puissant et sélectif de RET avec une large activité contre les fusions et mutations RET courantes.

L’objectif de cette étude est de déterminer la dose recommandée (RD) d’EP0031, son innocuité et sa bonne tolérance, chez les patients présentant une altération (fusion, mutation) de l’oncogène RET (Phase I) et d’évaluer son efficacité (Phase II).

La première partie de l’étude consistera à tester différents niveau de dose afin de déterminer la dose recommandée.

L’EP0031 sera pris en continu par voie orale et poursuivi jusqu’à progression de la maladie, dégradation de l’état général ou l’apparition d’une toxicité inacceptable. Le traitement peut également être arrêté pour quelque raison que ce soit, ou jusqu’à ce que l’investigateur pense que ce traitement n’est plus bénéfique.

Le patient sera vu une 1ère fois pour vérifier les critères d’éligibilité et procéder à l’inclusion, si  tous ces critères sont remplis.

Pendant la phase de traitement, tous les mois (28 jours= 1 cycle), une visite avec un investigateur de l’étude est prévue. Un examen clinique, ophtalmologique ainsi qu’un interrogatoire permettra au médecin d’évaluer la tolérance au traitement. Au cours de ces visites, des prélèvements sanguins et une analyse d’urine seront effectués.

L’efficacité du traitement sera contrôlée grâce à une imagerie (scanner ou IRM), toutes les 8 semaines, pendant une période de 48 semaines, puis toutes les 12 semaines.

Lors de l’arrêt du traitement (7 puis 30 jours après la dernière prise de traitement), une consultation médicale complète aura lieu et des prélèvements sanguins pourraient être effectués.

Selon la raison de l’arrêt de traitement, une imagerie pourra être demandée.

Enfin, des visites de suivi (physique ou téléphonique) auront lieu pour s’assurer de la sécurité du patient et obtenir des informations sur son état de santé.